ノーベル賞につながった発見に、約102億円の資金が集まった。ここだけ聞くと、研究成果が治療薬へ向かう特急券を買ったように見える。でも創薬の切符には、「到着を保証します」とは書いていない。

制御性T細胞を使う治療を開発するRegCellは、まだ人で安全性や有効性を示した段階ではない。今回の本題は、約102億円が何のために必要なのか、そして大金を積んでも何がまだ証明されていないのかだ。

ノーベル生理学・医学賞を受賞した坂口志文氏ら設立　スタートアップ企業100億円の資金確保｜FNNプライムオンライン
ノーベル生理学・医学賞を受賞した坂口志文氏ら設立　スタートアップ企業100億円の資金確保｜FNNプライムオンライン

2025年、ノーベル生理学・医学賞を受賞した坂口志文大阪大学特任教授らが設立したスタートアップ企業が、約100億円の資金を確保したと発表しました。アメリカ・カリフォルニア州に本社を置くバイオスタートアップ「レグセル」は15日、日米のベンチャーキャピタルからの出資や日本の公的機関からの助成金などで、総額6600万ドル、日本円で約102億円の資金を確保したと発表しました。免疫は本来、ウイルスなどから体を守る仕組みですが、働きすぎると自分の体まで攻撃してしまいます。坂口教授が発見した「制御性T細胞」…

今回の登場人物 ​

  • 制御性T細胞（Treg）: 免疫反応が暴走しないように抑えるT細胞だ。免疫のアクセル役ではなく、味方への誤射を止めるブレーキ役と考えると分かりやすい。
  • 坂口志文氏: Tregと「末梢免疫寛容」の研究で2025年のノーベル生理学・医学賞を共同受賞した研究者。RegCellの共同創業者・科学創業者でもある。
  • RegCell: 坂口氏らの研究を、自己免疫疾患向けの細胞治療へ運ぼうとする企業だ。現在の正式な発表主体は米国法人RegCell, Inc.で、科学部門は日本にも残している。
  • AMED: 日本医療研究開発機構。基礎研究を薬や医療機器へつなぐ開発を公的資金で支える。今回の追加資金のうち34億円を担う。
  • IND: Investigational New Drugの略。米国で人を対象とする臨床試験を始めるため、品質、安全性、試験計画などの申請資料を、薬の治験や承認を審査する米食品医薬品局（FDA）へ提出する手続きだ。FDAが内容を確認し、試験を保留しなければ治験へ進めるが、販売承認申請とは別物である。
  • GMP: 薬を毎回、決めた品質で作るための製造管理基準。研究室で一度うまく作るのと、治験用の細胞を安定して作るのは、文化祭の料理と給食センターくらい仕事が違う。

何が起きたか ​

FNNプライムオンラインは9月16日、RegCellが制御性T細胞を使った治療法の開発に向け、約102億円を調達したと報じた。

会社の発表でいう追加資金は計6600万ドルだ。内訳は、投資家から集めたシリーズAの4400万ドルと、AMEDの2回目の支援34億円。会社は34億円を約2200万ドルと換算し、合わせて6600万ドルとしている。つまり、102億円が全部ドル札で一つの金庫に入ったわけではない。ドルの出資と円の公的支援を足した見出し上の総額だ。

AMEDによる支援は、2024年の56億円に続く2回目となる。会社発表では、AMEDの支援総額は90億円になった。今回の資金は、米国で治験を始めるためのIND提出、次世代の細胞作製技術、さらに別の自己免疫疾患で患者の有効性と安全性を確かめる第2相試験まで進める計画に使うという。

ここで大事な言葉が「計画」だ。資金を確保したことは確認できる。しかし、治験が成功したことも、薬が承認されたことも意味しない。

ここが本題 ​

基礎研究を治療薬に変えるには、発見と患者の間に長い橋を架けなければならない。約102億円が買うのは、完成した薬というより、その橋の材料と工事費だ。

橋の最初は、細胞を同じ品質で作る工程である。RegCellの構想は、患者から病気に関係する免疫細胞の一種であるCD4陽性T細胞を取り出し、その細胞が覚えている標的をなるべく保ったまま、炎症を抑えるTregへ変えるものだ。DNAの配列を直接書き換える遺伝子改変ではなく、遺伝子の働き方を整える「エピジェネティック・リプログラミング」を使う。

言い換えると、攻撃対象を知っている免疫細胞に、武器を持たせたまま突撃させるのではなく、同じ現場へ行って攻撃を止める係へ配置転換する発想だ。ただし、配置転換の辞令を出せたからといって、全員が長期間その役を守るとは限らない。人の体内でもTregとして安定し続けるかは、これから確かめる課題である。

次は、製造工程を治験向けにする仕事だ。患者ごとに採った細胞を扱う自家細胞治療では、原料が工場から届く均一な粉ではない。患者の細胞という、毎回少し条件の違う出発点から、純度、量、働きが基準を満たす製品を作る必要がある。

RegCellは2026年2月、米Kincell Bioと製造面で提携した。工程と分析法を移し、規模を大きくしても品質を保てるようにし、GMPに沿った治験用細胞を供給するためだ。「作れました」だけでなく、「別の日にも別の患者でも、決めた範囲のものを作れます」と示す。地味に見えるが、ここを飛ばすと薬ではなく、再現できたか分からない一回限りの実験になってしまう。

さらに、動物での安全性試験、製造データ、投与方法、治験計画をまとめてINDを提出する。その後にようやく、人へ投与する初期試験へ進める。人での試験では、まず安全に投与できるか、どの量が適切か、細胞が体内でどう動くかを見る。効果の手掛かりが出ても、少人数の初期結果だけで一般の患者に効くとは決められない。

どこまで分かっているか ​

研究の土台が空っぽなわけではない。2025年にScience Translational Medicineへ掲載された研究では、通常のT細胞から、Tregらしい働きと安定性を持つ細胞を作り、炎症性腸疾患や移植片対宿主病のマウスモデルで炎症を抑えた。また、自己免疫性の皮膚病である尋常性天疱瘡では、病気に関わるT細胞をTregへ変え、動物モデルで抗体反応などを抑えた。患者由来の細胞を使った試験管内の実験でも、免疫反応を抑える働きが調べられた。

しかし、ここには太い境界線がある。マウスでの結果は前臨床であり、患者由来細胞の試験管内実験は人への投与ではない。人の体で安全か、狙った場所へ届くか、どれくらい残るか、病状を改善するかは別の問いだ。

RegCellが最初の対象として挙げるのは自己免疫性肝炎で、AMED資料はより広く自己免疫性肝疾患としている。会社は、免疫が攻撃対象の目印として認識する抗原を一つに決められない病気にも技術を広げられると説明する。だが、患者ごとに病気を動かすT細胞をどう見つけ、必要な数を取り出し、製品にするか。複数の原因が絡む場合にも狙いどおり働くか。ここも人で証明されていない。

「遺伝子改変を使わない」ことも、直ちに「安全だ」という意味ではない。製造を単純化できる可能性や、DNAへ新しい配列を入れない特徴はある。それでも細胞の性質が途中で変わらないか、過剰に免疫を抑えないか、予想外の場所で働かないかは治験で確認する必要がある。安全性の看板は、設計図だけでは掲げられないのだ。

治験予定をどう読むか ​

開発予定にも注意がいる。RegCellは2025年3月の発表で、最初の人への投与を2025年に始める計画を示していた。厚生労働省のMEDISOが2026年に公表した資料には、米国と日本で2026年に治験を始める予定とある。

一方、2026年6月のBIO International Conventionの企業資料では、リード候補RC-101の段階は「Pre-Clinical」、つまり前臨床と記されていた。次の節目は2028年上期の初期臨床での概念実証とされる。そして9月15日の最新の資金発表も、資金によってIND提出を可能にすると説明している。

この三つを並べると、「2026年に日米で治験開始」は会社が掲げた予定であり、開始済みの事実としては扱えない。創薬では予定が動くこと自体は珍しくない。だからこそ、カレンダーの宣言より、IND提出、規制当局の確認、治験登録、最初の被験者への投与という実際の節目を追う必要がある。

候補名にも確認点が残る。AMEDの2024年度資料はリード候補をRegPD101と呼び、2026年のBIO資料はRC-101と呼ぶ。同じ候補の名称変更なのか、開発上の区別があるのかを明記した一次資料は、確認できた範囲では見当たらない。似た名前を「たぶん同じ」で接着するのは、研究記事で最も使ってはいけない万能のりである。

約102億円でも買えないもの ​

では、資金を得てもまだ買えないものを並べよう。

第一に、人での安全性だ。投与直後の反応だけでなく、変換した細胞が長く残る場合の影響も見る必要がある。第二に、人での有効性だ。自己免疫性肝炎の症状や検査値を改善し、既存治療を上回る利益があるかは未確認である。第三に、効果の持続性だ。一度の投与でどれほど続くのか、追加投与が必要かも分からない。

第四に、幅広い患者へ同じ品質で届けられるか。自家細胞治療は、採取、輸送、製造、検査、返送、投与までの鎖が一か所でも切れると成立しない。第五に、承認だ。初期試験で良い手掛かりが出ても、より多くの患者で利益と危険を比べ、規制当局の審査を通る必要がある。

つまり、今回の資金は「効くことを買った」のではない。「効くか、安全か、作り続けられるかを、人で厳密に確かめる機会」を買ったのである。この違いは、期待を冷ますためではない。期待を研究の現在地に正しく置くために必要だ。

日本で読む意味 ​

このニュースは、日本の研究が海外へ出ていったという単純な成功談でも失敗談でもない。坂口氏らの基礎研究、日本のAMED資金、米国の製造受託企業と規制・投資環境が一本の開発計画に入っている。科学の出身地と、薬を育てる場所は同じとは限らない。

日本の公的資金は累計90億円に達する。見るべき成果は、資金調達額の大きさだけではない。日米のどちらで最初の治験が登録されるのか。製造工程が安定するのか。人での安全性が示されるのか。公的支援が、論文と患者の間にある橋をどこまで完成させるのかだ。

まとめ ​

RegCellが確保した追加6600万ドル、約102億円は、完成品の薬の代金ではない。細胞の作製工程を治験品質へ引き上げ、GMP製造を整え、INDを提出し、人で安全性と効果の手掛かりを調べるための開発資金だ。

Tregを病気ごとに狙って使う発想には、動物モデルや試験管内実験という科学的な土台がある。だが最新の確認可能な段階は前臨床で、人での安全性、有効性、持続性、量産性、承認可能性はまだ証明されていない。約102億円が買ったのはゴールではなく、ようやく人で問いを立てられるところまで進むための橋なのである。

Sources ​